Mikel Tainta

El progreso de la medicina y la mejora de la atención a la persona enferma dependen fundamentalmente de la investigación en salud. Hay muchos tipos y métodos de investigación biosanitaria, sin embargo todos tienen un objetivo común, mejorar las capacidades diagnósticas, calidad de vida y pronóstico de las enfermedades.

¿Qué es un ensayo clínico? ¿Por qué hay que hacer ensayos clínicos?

Un ensayo clínico es un procedimiento de investigación que evalúa la seguridad y eficacia de un tratamiento en personas que tienen una enfermedad o una condición que les expone a un mayor riesgo de desarrollarla. Una vez seleccionados los participantes, un grupo toma el tratamiento propiamente dicho y el resto toma lo que se denomina un placebo. Es la única manera que tenemos hoy en día para poder aprobar un tratamiento nuevo para una enfermedad. Para que se apruebe este tratamiento ha de evaluarse su perfil de seguridad y demostrarse que es eficaz y mejora el pronóstico de los pacientes que toman dicho medicamento.

Un ejemplo del éxito de los ensayos clínicos, lo vemos en el área de oncología. Hace no mucho tiempo, que una mujer recibiera un diagnóstico de cáncer de mama, suponía una grave consecuencia para su salud y en muchos casos era definitivo. Hoy en día, gracias a los avances en el diagnóstico precoz y en los tratamientos, 9 de cada 10 mujeres con cáncer de mama se curan.

¿Qué beneficios y riesgos tiene participar en un ensayo clínico? La incertidumbre.

Participar en un ensayo clínico es un acto generoso y altruista. Ya que, en una situación de fragilidad y vulnerabilidad, como es el estado de enfermedad, uno decide donar su tiempo para poder avanzar en el conocimiento de una enfermedad y en la búsqueda de una cura para la misma. Cuando se diseña un ensayo clínico se busca demostrar que un fármaco es eficaz en la lucha contra una enfermedad, pero no se puede prever el beneficio directo de cada participante particular, sino que se busca un beneficio global que se extienda a más pacientes en un futuro. Si se supiera que un fármaco es eficaz, no sería necesario, ni ético, realizar un ensayo clínico.

Los riesgos asociados a la participación en un ensayo suelen estar relacionados con las pruebas que se realizan y con el tratamiento en experimentación. En un ensayo se evalúan los beneficios del fármaco en experimentación pero se realiza una evaluación muy detallada de los posibles indicios que hagan pensar en que pueda haber un perjuicio asociado. A todos los participantes se les ha de informar de los posibles riesgos a los que se expone. Así mismo, en caso de aparición de un evento adverso relacionado con el fármaco en experimentación se ha de poner una solución lo antes posible y en la mayoría de los casos retirar dicho fármaco al menos de forma temporal.

La incertidumbre es una constante en cualquier acto médico. Desde cuál puede ser la causa de los problemas que aqueja mi paciente, cuál es la mejor prueba diagnóstica o cuál puede ser el mejor tratamiento. Los médicos estamos acostumbrados a gestionar esta incertidumbre, para ello nos debemos formar a diario, y nuestras decisiones se basan en sopesar los riesgos y beneficios de cada acción que llevamos a cabo. El paciente que participa en un ensayo clínico es cuidadosamente evaluado y seleccionado, el número de visitas y de pruebas diagnósticas y de control es mayor al que habitualmente se hace en una consulta y las decisiones no las toma un único investigador, si no que se consensúan entre todo el equipo. Todo ello para buscar el entorno más seguro y controlado posible. Además, se realizan análisis intermedios de cada paciente y de todos los participantes en global para poder evaluar los efectos del tratamiento lo antes posible.

¿En qué situación están los ensayos clínicos en Enfermedad de Alzheimer hoy en día?

Hoy en día los tratamientos médicos aprobados para la Enfermedad de Alzheimer tienen un efecto modesto sobre la evolución de esta, es por ello por lo que es pertinente y necesario seguir investigando en la búsqueda de nuevas intervenciones que mejoren el pronóstico y calidad de vida de pacientes y cuidadores.

Los últimos años hemos asistido a la finalización de algunos ensayos clínicos en Enfermedad de Alzheimer que han resultado ineficaces. Este pasado año 2019, varias moléculas que estaban en experimentación han dejado de probarse por no demostrar un beneficio o por pequeños problemas de seguridad. No obstante, aunque hay quien consideraría esto un fracaso, toda la investigación que se realiza permite obtener información que sirve para mejorar el diagnóstico de nuevas moléculas y nuevas intervenciones. La cara de la moneda de la investigación en Enfermedad de Alzheimer durante el año 2019 la podemos relacionar con nuevos datos esperanzadores de moléculas “anti-amiloide” y de la postulación de nuevas dianas terapéuticas como, por ejemplo, la proteína Tau. En términos de prevención, cada día hay más evidencia científica sobre intervenciones no farmacológicas sobre el estilo de vida en edades medias y avanzadas de la vida en la mejora de la salud física y cognitiva y con ello de la calidad de vida y el envejecimiento saludable. Por todo ello que nos encontramos en un momento muy interesante para la investigación en neurociencias.

En base a los resultados de las investigaciones ya realizadas, podemos especular que en un futuro tengamos realizar un enfoque múltiple de tratamiento, para modificar la evolución natural del Alzheimer como se hace en otras enfermedades complejas. Buscando incidir con varios fármacos sobre diferentes dianas y combinándolo con un estilo de vida “cerebrosaludable”.

¿Cuál es la clave del éxito en los ensayos clínicos en Enfermedad de Alzheimer?

Es probable que no haya una sola clave en el éxito de los ensayos clínicos, sino que ha de coincidir en un mismo tiempo, un buen contexto económico en el que las instituciones inviertan en investigación, que diferentes grupos e instituciones publico-privadas coordinen esfuerzos y que el trabajo de los profesionales sea excelente. Sin embargo, creo que no hay duda alguna de que el factor clave en el éxito de los ensayos clínicos y de la investigación en general es el paciente y su entorno. Aunque dispusiéramos de la mejor y más refinada molécula contra la enfermedad de Alzheimer, si no existieran voluntarios dispuestos a demostrar su eficacia, esa molécula jamás llegaría a las farmacias.

CITA

Tenemos la suerte de contar dentro de la cultura de nuestra sociedad con valores como la cooperación y el servicio. Gracias al esfuerzo conjunto de profesionales de la neurociencia y de más de 4000 voluntarios y familias, hoy en día podemos contar con Fundación CITA-Alzheimer Fundazioa como centro de referencia para mantenernos a la vanguardia de la investigación y de ensayos clínicos en Enfermedad de Alzheimer. Es por ello por lo que no veo otra forma de acabar este artículo, sino agradeciendo con la mayor sinceridad a todas las personas que de una u otra forma han decidido a ayudar a la investigación contribuyendo con lo más preciado que tenemos, nuestro tiempo.

Mikel Tainta

Neurólogo.

Fundación CITA – Alzheimer Fundazioa.

Osakidetza. Organización Sanitaria Integrada Goierri-Alto Urola.